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Gen-Schere: Bearbeitung von Genen nicht ohne Nebenwirkungen

Mit der so genannten „CRISPR-Cas9-Genschere“ können Forscher schnell, einfach und sehr präzise bestimmte Abschnitte der DNA bearbeiten. Eine Studie des Columbia University Medical Center wirft allerdings die Frage auf, wie präzise diese Genschere wirklich ist. Die Wissenschaftler fanden heraus, dass sie Hunderte nicht beabsichtigte Mutationen im Genom hervorrufen kann.

Mithilfe der CRISPR-Genschere gelang es Wissenschaftlern, gezielt gegen Krebs und HIV vorzugehen. Die ersten klinischen Studien mit menschlichen Probanden sind in China und den USA für das Jahr 2018 geplant. Die Ergebnisse der neuen Studie mahnen jedoch zur Vorsicht.

Das Forscherteam arbeitete auch mit der Genschere, um die erblich bedingte Netzhauterkrankung Retinitis pigmentosa zu behandeln. Dazu führten sie Versuche im Tiermodell mit Mäusen durch und entschieden sich, das gesamte Genom der behandelten Mäuse zu untersuchen.

Herkömmliche Methoden reichen nicht aus

Normalerweise suchen Forscher mit Hilfe von Algorithmen nach Stellen im Genom, in denen die Behandlung am wahrscheinlichsten Mutationen hervorrufen könnte. Die Wissenschaftler des Columbia University Medical Center hielten diese Methode aber für unzureichend. Bei der Untersuchung des gesamten Genoms der Mäuse fanden sie heraus, dass CRISPR erfolgreich die gewünschten Gene bearbeitet, aber gleichzeitig auch zahlreiche andere, unerwünschte genetische Mutationen im gesamten Genom verursacht hatte. Bei zwei der behandelten Tiere fand das Team mehr als 100 größere Genmutationen und mehr als 1500 Mutationen, bei denen nur einzelne Nukleotide betroffen waren.

Keine dieser Mutationen konnten mit den herkömmlichen, auf Algorithmen basierenden Methoden identifiziert werden. Zwar wies keines der Tiere sichtbare Folgen der Mutationen auf, aber letztlich ist es unmöglich zu sagen, welche Effekte diese langfristig haben können. Wissenschaftler arbeiten gegenwärtig daran, die Genschere zu verbessern – ihr Gen-schneidendes Enzym und die RNA, die das Enzym zum richtigen Gen führt.

Das Team ist dennoch optimistisch

Die Ergebnisse haben den Optimismus des Teams für diese Technologie nicht geschmälert. Allerdings warnen die Forscher, dass Teams, die mit der Genschere arbeiten, so gründlich wie möglich nach ungeplanten Mutationen suchen sollten. Und zwar mittels einer Analyse des gesamten Genoms. Nur so können die Auswirkungen genau erforscht und dokumentiert werden.

Quellen: Columbia University Medical Center; Trends der Zukunft